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DEFAL THERAPEUTIC ADVANTAGE
Defal治疗优势
DEFAL(地夫可特)是一种皮质类固醇类处方药,在欧美等地广泛运用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)症。
帮助改善患者精神方面出现暴躁易怒的情绪
与服用泼尼松患者相比,服用地夫可特的男孩不太可能出现精神方面的副作用 ,如行为异常、攻击性、易怒和情绪激动
减少患者的生长延缓
与服用泼尼松患者相比,地夫可特对患者的生长影响更低。
减少体重增加
与服用泼尼松患者相比,服用地夫可特的男孩体重增加较少(体重增加5%对18%)
地夫可特可有效改善DMD患者的运动机能恶化
在一项196名DMD男孩的临床试验中,与安慰剂相比,Defal组在第12周时更好保留了肌肉力量。
长期用药副作用更低
地夫可特的临床研究结果显示,地夫可特治疗组的骨密度减少量低,对骨的损耗较小 ,有利于降低长期持续用药带来的副作用风险。
体脂过高会加速恶化患者行为能力的丧失。而据真实世界研究显示,使用地夫可特治疗 的患者群体,其平均体重增加明显少于经泼尼松治疗的患者。
将病情发展延缓数年时间
在一项糖皮质激素对DMD患者长期影响的研究当中,地夫可特被证实可以延缓病情的发展 ,延长患者独立行为的时间。
相对于泼尼松龙,地夫可特组患者:
手部功能丧失时间晚于泼尼松龙组2.7年
行走能力丧失时间晚于泼尼松龙组2.7年
从仰卧位站立能力丧失时间晚于泼尼松龙组2.1年
欧美地区将地夫可特列为DMD患者护理的标准常用药物。多国、 国际知名患者组织、国际神经肌肉专家联盟也将地夫可特列为DMD患者常规基础用药。
APPROACHING DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
走近杜氏营养不良
1.杜氏肌营养不良症
最大、最复杂的基因缺陷导致的罕见病
杜氏肌营养不良症,1861年由法国医生DUCHENNE发现,是目前人类 已知遗传病中由于最大、最复杂的基因缺陷所导致的致死性疾病。
2.NATURE:杜氏肌营养不良
其实是干细胞病
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD) 能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在NATURE MEDICINE杂志上。
3.杜氏肌营养不良症治疗新希望!
澳门五洲已引进西班牙DEFAL地夫可特
杜氏肌营养不良的主要发病机理是由于DYSTROPHIN基因突变导致细胞内无法合成 有生物机能的DYSTROPHIN蛋白,细胞膜通透性增加。